W związku z publikacją sprawozdania Komisji Ekonomicznej dotyczącego wyniku negocjacji dla leku Zolgensma w ramach procesu objęcia finansowaniem z Funduszu Medycznego, jako Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych wyrażamy nadzieję na pozytywne rozstrzygnięcie toczącego się procesu.

Z wielką satysfakcją obserwujemy, jak z sukcesem program przesiewu noworodków w kierunku SMA obejmuje swoim zasięgiem kolejne województwa. Dzięki temu mamy możliwość leczenia pacjentów z SMA na wczesnym etapie, nawet przed wystąpieniem objawów choroby.

Terapia genowa jest szczególnie potrzebna dla pacjentów zdiagnozowanych w ramach przesiewu. Wczesna diagnostyka w połączeniu z jednorazowym podaniem terapii genowej może dać szanse pacjentom na rozwój podobny do zdrowych rówieśników, zapewniając im i ich rodzinom wysoką jakość życia.

Decyzja o wyborze terapii powinna należeć do lekarza w porozumieniu z rodzicami, aby zapewnić pacjentowi optymalne leczenie. Z tego względu powinien być zapewniony dostęp do wszystkich zarejestrowanych terapii, w tym terapii genowej. Objęcie refundacją terapii genowej da możliwość wyboru przez lekarzy optymalnej metody leczenia.

Ze swojej strony deklarujemy gotowość do współpracy w celu przygotowania ścieżki wdrażania i wypracowania optymalnych kryteriów programu lekowego dla terapii genowej.

Zarząd Główny PTND