Z ogromną satysfakcją przyjmujemy fakt, że terapia genowa Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) znalazła się wśród 4 leków pozytywnie zaopiniowanych przez Radę Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w ramach konsultacji Ministra Zdrowia dotyczących wykazu produktów o wysokim poziomie innowacyjności. To kolejny ważny krok do udostępnienia tej terapii najmłodszym pacjentom cierpiącym na SMA w ramach Funduszu Medycznego — szczególnie istotne, że zbiega się w czasie z uruchomieniem przesiewu noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni.

Ze swojej strony deklarujemy gotowość współpracy w celu przygotowania ścieżki wdrażania terapii genowej w Polsce i wypracowania optymalnych kryteriów nowego programu lekowego.

Zarząd Główny PTND