Nowy program leczenia SMA

1 września 2022 r. wejdzie w życie nowy, jednolity program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA, spinal muscular atrophy). Program ten obejmuje trzy opcje terapeutyczne: dotychczas stosowany lek Spinraza oraz nowo wprowadzane leki: Zolgensma (terapia genowa) i Evrysdi (terapia doustna).  

Od kwietnia 2021 r. SMA zostało włączone do Programu Badań Przesiewowych Noworodków, co pozwala na najbardziej skuteczne leczenie tej postępującej choroby w okresie przed wystąpieniem jej objawów. Tym samym Polska znajduje się w gronie 4 państw na świecie z tak kompleksowym podejściem do diagnostyki (badania przesiewowe) i terapii. Oprócz dotychczas stosowanej Spinrazy na liście znalazły się najnowocześniejsze leki przeznaczone do leczenia SMA: Zolgensma (onasemnogene abevarvovec – terapia genowa) oraz Evrysdi (risdiplam – terapia doustna). Wszystkie trzy leki będą w Polsce dostępne w ramach jednego zintegrowanego programu lekowego, który obejmie całą populację osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni.

Jednocześnie chcielibyśmy zdementować krążące w mediach fałszywe informacje o pozostawieniu bez leczenia dzieci powyżej 6 miesiąca życia lub młodszych wcześniej leczonych preparatem nusinersenu. Oświadczamy, że wszystkie dzieci z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni są i będą nadal objęte leczeniem nusinersenem. Nie ma więc żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez leczenia.

Kryteria włączenia pacjentów do programu lekowego były szeroko dyskutowane przez ekspertów neurologów dziecięcych i neurologów  i oparte są o dane naukowe zaczerpnięte z dostępnych badań i literatury przedmiotu. Program został skonstruowany tak, aby wszyscy pacjenci byli objęci należną im opieka i nie pozostawieni bez leczenia.

Mamy nadzieję, że w przestrzeni medialnej wybrzmi fakt, że w Polsce wprowadzono kompleksowy program leczenia SMA i to aż trzema terapiami dla wszystkich potrzebujących, a nie informacja, że Ministerstwo Zdrowia nie refunduje preparatu Zolgensma dla  kilkunastu dzieci (leczonych preparatem Spinraza). Refundacja trzech leków i aktywny program badań przesiewowych noworodków stawia Polskę w czołówce krajów Europy pod względem diagnostyki i dostępu do terapii SMA.

Zarząd Główny PTND